Un essai clinique de thérapie génique réussi

L'adrénoleucodystrophie est une maladie qui s'attaque aux cellules gliales, ce tissu de couleur blanchâtre qui entoure, soutient et nourrit les neurones du cerveau, provoquant des lésions cérébrales de plus en plus accentuées. Depuis 1989, on la soigne par greffe de moelle osseuse. Cette thérapeutique a pourtant ses limites puisque l'intervention est lourde, avec un risque de rejet et des taux d'échec et de décès non négligeables.

C'est pourquoi les chercheurs ont eu l'idée de procéder à une autogreffe de cellules souches ayant subi une thérapie génique. Pratiquement, les cellules souches du sang, situées dans la moelle osseuse, sont prélevées puis corrigées par transfert du gène correcteur à l'aide d'un rétro-virus : un virus dérivé du VIH, modifié et inactivé.

"Toute la difficulté est de prendre en charge les enfants assez tôt, avant qu'ils ne souffrent de troubles graves, car les lésions une fois installées sont irréversibles, explique le Pr Aubourg. Il faut savoir aussi que, comme avec les greffes de moelle osseuse, l'effet thérapeutique n'apparaît qu'environ 14 mois plus tard et que pendant ce temps, les effets pervers de la maladie continuent".

Deux des trois petits patients traités de cette manière ont ainsi vu stopper la dégradation progressive de leurs compétences cérébrales. Pour le troisième, traité il y a un an et demi, il est encore trop tôt pour savoir si l'opération a réussi.

Le Pr Aubourg, qui a découvert la mutation du gène responsable de l'adrénoleucodystrophie en 1993, demande à ce qu'on rajoute cette maladie à la liste des cinq maladies génétiques graves pouvant faire l'objet d'un dépistage prénatal (DPN) en France. Cela permettrait de les traiter avant même que les lésions n'apparaissent.