Eviter la transmission des maladies mitochondriales

Les affections génétiques peuvent en effet venir de constituants cellulaires situés hors du noyau : les mitochondries. Celles-ci sont de petites molécules d’ADN chargées de fournir la cellule en énergie et transmises uniquement par la mère. Un enfant sur 4000 est atteint d’une maladie mitochondriale dans le monde.

Alors que les traitements ne sont encore que symptomatiques, l’approche de Masahito Tachibana (Institut de recherche sur les primates de l’Oregon) vise à éviter la transmission de ces pathologies avant même la fécondation. La technique consiste à prélever le noyau de l’ovule maternel au moment de la métaphase, étape où les chromosomes sont denses et faciles à manipuler, et à l’implanter sans ses mitochondries dans l’ovule énucléé mais pourvu de toutes ses mitochondries d’une donneuse saine. L’ovule hybride sera par la suite fécondé normalement par un spermatozoïde.

Quatre macaques sains sont nés de cette prouesse technique. Les analyses montrent qu’ils ont bien l’ADN nucléaire de leur mère, sans les affections mitochondriales qui sont les siennes. Pour Anne Lombès (Inserm-hôpital de La Salpêtrière, Paris), cette technique ne présenterait pas de problème éthique car "cela induit une modification de l’individu, mais elle est très minime. L’ADN mitochondrial ne contient que treize gènes de structure, qui agissent sur la synthèse énergétique".

Agnès Rötig (Inserm-Hôpital Necker, Paris) est, elle, plus mesurée : "Il y a un contrôle du noyau sur les mitochondries, mais on commence à connaître des régulations inverses ". Et de conclure : "On est encore loin des applications humaines. En effet, pour l’instant, il n’y a pas encore de modèle animal satisfaisant pour tester ce genre d’approche".