Anémie de Fanconi : un espoir avec les cellules iPS

Raya, Belmonte et coll. ont prélevé des cellules cutanées sur des patients atteints d'anémie de Fanconi. Ces cellules ont été génétiquement corrigées, puis reprogrammées en cellules souches progénitrices induites pluripotentes (iPS). Ces iPS ont ensuite pu se différencier en cellules souches hématopoïétique indemnes de l'anomalie génétique responsable de l'anémie.

Alors que plusieurs travaux ont démontré l'efficacité de cette approche chez la souris, cette étude apporte la première preuve du succès de ce procédé sur des cellules humaines.

"Nous n'avons pas guéri un patient, mais nous avons guéri une cellule", précise le Pr Belmonte. Il reste encore des étapes à franchir avant d'envisager une application clinique.